国内首个"AI+RNA"小分子创新药完成首例患者给药，晶泰科技与ReviR共研"一药多治"管线RTX-117瞄准千亿级神经退行性疾病市场

2026-03-02 19:09:03 阅读量:2891 来源:国际快讯

深圳2026年3月2日 /汽车产业互联快讯/ -- 2026年3月2日，晶泰科技（2228.HK）孵化企业ReviR溪砾科技（下称"ReviR"）宣布，其小分子药物管线RTX-117完成首例受试者给药。这一里程碑进展标志着由晶泰科技与ReviR 合作发现的国内首个"AI+RNA"小分子药物RTX-117正式进入临床开发阶段，作为国内相关领域首个进入临床的 1 类创新药管线，有望为腓骨肌萎缩症（CMT）、白质消融性白质脑病（VWM）等神经系统疾病患者提供颠覆性的治疗方案，覆盖超 100 亿美元的全球治疗市场，晶泰科技有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。这是又一款晶泰科技参与研发并获取后续商业化权益分成的首创新药进入临床，晶泰科技通过广泛参与并赋能高价值领域新药管线的创新突破与临床转化，正持续强化其作为AI制药龙头企业的领先优势与商业化价值。

RTX-117 是晶泰科技与 ReviR一系列深度合作中首个进入临床的候选药物，结合晶泰科技的 AI+机器人药物研发平台与 ReviR对RNA 生物学的深入理解，由双方合作发现并设计优化，是国内唯一一款从分子层面干预疾病病理通路的小分子候选药物。其临床前数据及临床获批速度均超出双方预期，展现了晶泰科技 AI 药物研发平台的高效性与ReviR强大的管线推进能力。本次首例人体给药的完成标志着临床试验的正式启动，将进一步验证其药物特征及相关影响。本次临床试验为随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究，旨在评估RTX-117在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）特征，以及食物影响。

目前，RTX-117已获得腓骨肌萎缩症（CMT）的中美临床试验"双报双批"及白质消融性白质脑病（VWM）的国内临床批件，成为国内首款在这两项适应症中获批临床的药物管线。CMT和VWM均为致死/致残性罕见病，多数患者在年少发病并持续进展，全球尚无有效疗法，存在巨大未被满足的临床需求。RTX-117作为该领域具备First-in-class潜力及前沿进展的创新药，有望填补巨大的治疗市场空白，撬动全球超100亿美元的治疗市场。其"一药多治"策略还可通过同一分子在不同适应症中的相互验证，显著提升该管线开发的成功率。

RTX-117 通过抑制异常激活的ISR通路，恢复 mRNA 的正常翻译，达到从分子根源上治疗疾病的效果。该通路不仅对VWM 和 CMT 的治疗至关重要，还被认为与渐冻症（ALS）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）以及脑损伤等多种神经系统疾病密切相关。随着其I期临床实验的有序推进，未来，RTX-117有望进一步拓展至更多适应症，潜在覆盖人群预计超5000万。

在RTX-117 的成功研发中，晶泰科技的AI药物研发平台展现了精准的药物设计能力，与ReviR的VoyageR AI平台及其对底层疾病机制的深刻洞见结合，有望实现更高效的RNA翻译调控及创新靶点开发，为"AI+RNA"神经退行性疾病药物研发提供可复制的成功实践。

ReviR 联合创始人、董事长李阳博士表示：很高兴我们能顺利完成 RTX-117 的首例人体给药，这是新药研发中的关键里程碑，也是 ReviR 团队专业性、研发路径优越性和临床方案科学性的体现，感谢临床研究中心和患者群体及相关组织的支持，期待临床试验的进一步推进能给患者群体带来新的治疗希望。

关于ReviR Therapeutics（溪砾科技）

ReviR Therapeutics 是一家处于临床阶段的全球生物技术公司，致力于结合 AI 技术与 RNA 生物学，开发高特异性、有效且安全的疾病修饰疗法。凭借自研平台 VoyageR 深厚的技术积淀，ReviR 已在神经系统疾病和自身免疫领域布局多条创新药管线。其主要候选小分子药物 RTX-117 当前正推进针对腓骨肌萎缩症（CMT）/白质消融性白质脑病（VWM）的临床试验，并持续拓展新适应症。

关于晶泰科技

晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份简称：晶泰控股，XTALPI，股票代码：2228.HK）由三位麻省理工学院的物理学家于 2015 年创立，是一个基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台。公司采用基于量子物理的第一性原理计算、人工智能、高性能云计算以及可扩展及标准化的机器人自动化相结合的方式，为制药及材料科学（包括农业技术、能源及新型化学品以及化妆品）等产业的全球和国内公司提供药物及材料科学研发解决方案及服务。

关于RTX-117

RTX-117 是ReviR溪砾科技自主研发的1 类创新药，由晶泰科技（）的 AI+机器人研发平台赋能其发现与设计优化，为全球首个利用 AI 开发的腓骨肌萎缩症（CMT）/白质消融性白质脑病（VWM）的小分子疗法，也是国内唯一具备该双适应症临床批件的创新管线，以抑制整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR）为核心机制，通过激活 eIF2B 恢复 mRNA 的正常翻译，重建蛋白表达稳态，改善神经肌肉功能，以达到治疗效果。在高效推进 RTX-117 针对 CMT 临床研究的同时，ReviR 已正式开启针对 VWM 等拓展适应症的系统性布局，旨在通过同一底层机制覆盖更广泛的神经系统临床需求。

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